Diagnóstico genético y terapia génica
El proceso de prueba para detectar posibles defectos genéticos antes de administrar el tratamiento se denomina diagnóstico genético mediante pruebas genéticas. En algunos casos en los que una enfermedad genética está presente en la familia de un individuo, se puede recomendar a los miembros de la familia que se sometan a pruebas genéticas. Por ejemplo, las mutaciones en los genes BRCA pueden aumentar la probabilidad de desarrollar cánceres de mama y de ovario en mujeres y algunos otros tipos de cáncer en mujeres y hombres. Una mujer con cáncer de seno puede ser examinada para detectar estas mutaciones. Si se encuentra una de las mutaciones de alto riesgo, sus parientes femeninas también pueden desear ser examinadas para esa mutación en particular, o simplemente estar más atentas a la aparición de cánceres. También se ofrecen pruebas genéticas para fetos (o embriones con fertilización in vitro) para determinar la presencia o ausencia de genes causantes de enfermedades en familias con enfermedades debilitantes específicas.
La terapia génica es una técnica de ingeniería genética que algún día puede usarse para curar ciertas enfermedades genéticas. En su forma más simple, implica la introducción de un gen no mutado en una ubicación aleatoria en el genoma para curar una enfermedad al reemplazar una proteína que puede estar ausente en estos individuos debido a una mutación genética. El gen no mutado generalmente se introduce en las células enfermas como parte de un vector transmitido por un virus, como un adenovirus, que puede infectar la célula huésped y entregar el ADN extraño al genoma de la célula objetivo. Hasta la fecha, las terapias genéticas han sido principalmente procedimientos experimentales en humanos. Algunos de estos tratamientos experimentales han tenido éxito, pero los métodos pueden ser importantes en el futuro a medida que se resuelvan los factores que limitan su éxito.
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| Este diagrama muestra los pasos involucrados en la curación de la enfermedad con terapia génica usando un vector de adenovirus. |
Producción de vacunas, antibióticos y hormonas.
Las estrategias de vacunación tradicionales utilizan formas debilitadas o inactivas de microorganismos o virus para estimular el sistema inmunitario. Las técnicas modernas utilizan genes específicos de microorganismos clonados en vectores y producidos en masa en bacterias para producir grandes cantidades de sustancias específicas para estimular el sistema inmune. La sustancia luego se usa como vacuna. En algunos casos, como la vacuna contra la gripe H1N1, los genes clonados del virus se han utilizado para combatir las cepas en constante cambio de este virus.
Los antibióticos matan bacterias y son producidos naturalmente por microorganismos como hongos; La penicilina es quizás el ejemplo más conocido. Los antibióticos se producen a gran escala cultivando y manipulando células fúngicas. Las células fúngicas se han modificado genéticamente para mejorar los rendimientos del compuesto antibiótico.
La tecnología de ADN recombinante se usó para producir cantidades a gran escala de la insulina de la hormona humana en E. coli ya en 1978. Anteriormente, solo era posible tratar la diabetes con insulina de cerdo, que causaba reacciones alérgicas en muchos humanos debido a las diferencias molécula de insulina Además, la hormona del crecimiento humano (HGH) se usa para tratar los trastornos del crecimiento en los niños. El gen HGH se clonó a partir de una biblioteca de ADNc (ADN complementario) y se insertó en células de E. coli clonándolo en un vector bacteriano.
Animales transgénicos
Aunque varias proteínas recombinantes utilizadas en medicina se producen con éxito en bacterias, algunas proteínas necesitan un huésped animal eucariota para un procesamiento adecuado. Por esta razón, los genes han sido clonados y expresados en animales como ovejas, cabras, pollos y ratones. Los animales que han sido modificados para expresar ADN recombinante se llaman animales transgénicos.
| Se puede ver que dos de estos ratones son transgénicos porque tienen un gen que los hace fluorescentes bajo la luz UV. El ratón no transgénico no tiene el gen que causa fluorescencia. |
Varias proteínas humanas se expresan en la leche de ovejas y cabras transgénicas. En un ejemplo comercial, la FDA aprobó una proteína anticoagulante de la sangre que se produce en la leche de cabras transgénicas para su uso en humanos. Los ratones se han utilizado ampliamente para expresar y estudiar los efectos de genes y mutaciones recombinantes.
Plantas transgénicas
La manipulación del ADN de las plantas (la creación de organismos genéticamente modificados o OGM) ha ayudado a crear rasgos deseables como la resistencia a enfermedades, herbicidas y plagas, un mejor valor nutricional y una mejor vida útil. Las plantas son la fuente más importante de alimento para la población humana. Los agricultores desarrollaron formas de seleccionar variedades de plantas con rasgos deseables mucho antes de que se establecieran las prácticas biotecnológicas modernas.
| El maíz, un cultivo agrícola importante utilizado para crear productos para una variedad de industrias, a menudo se modifica a través de la biotecnología vegetal. |
Las plantas transgénicas han recibido ADN de otras especies. Debido a que contienen combinaciones únicas de genes y no se limitan al laboratorio, las plantas gubernamentales y otros transgénicos son monitoreados de cerca por agencias gubernamentales para asegurar que sean aptos para el consumo humano y no pongan en peligro la vida de otras plantas y animales. Debido a que los genes extraños pueden propagarse a otras especies en el medio ambiente, particularmente en el polen y las semillas de las plantas, se requieren pruebas exhaustivas para garantizar la estabilidad ecológica. Los alimentos básicos como el maíz, las papas y los tomates fueron las primeras plantas de cultivo que fueron modificadas genéticamente.
Transformación de plantas usando Agrobacterium tumefaciens
En las plantas, los tumores causados por la bacteria Agrobacterium tumefaciens se producen por transferencia de ADN de la bacteria a la planta. La introducción artificial de ADN en las células vegetales es más difícil que en las células animales debido a la gruesa pared celular de las plantas. Los investigadores utilizaron la transferencia natural de ADN de Agrobacterium a una planta huésped para introducir fragmentos de ADN de su elección en las plantas hospederas. En la naturaleza, los A. tumefaciens causantes de enfermedades tienen un conjunto de plásmidos que contienen genes que se integran en el genoma de la célula vegetal infectada. Los investigadores manipulan los plásmidos para transportar el fragmento de ADN deseado y lo insertan en el genoma de la planta.
El insecticida orgánico Bacillus thuringiensis
Bacillus thuringiensis (Bt) es una bacteria que produce cristales de proteínas que son tóxicos para muchas especies de insectos que se alimentan de plantas. Los insectos que han comido toxina Bt dejan de alimentarse de las plantas en unas pocas horas. Después de que la toxina se activa en los intestinos de los insectos, la muerte ocurre en un par de días. Los genes de la toxina cristalina se han clonado de la bacteria y se han introducido en las plantas, lo que permite que las plantas produzcan su propia toxina cristalina Bt que actúa contra los insectos. La toxina Bt es segura para el medio ambiente y no es tóxica para los mamíferos (incluidos los humanos). Como resultado, ha sido aprobado para su uso por agricultores orgánicos como insecticida natural. Sin embargo, existe cierta preocupación de que los insectos puedan desarrollar resistencia a la toxina Bt de la misma manera que las bacterias desarrollan resistencia a los antibióticos.
FlavrSavr Tomato
El primer cultivo GM que se introdujo en el mercado fue el tomate FlavrSavr producido en 1994. La tecnología genética molecular se utilizó para ralentizar el proceso de ablandamiento y pudrición causada por infecciones fúngicas, lo que condujo a una mayor vida útil de los tomates GM. La modificación genética adicional mejoró el sabor de este tomate. El tomate FlavrSavr no se mantuvo con éxito en el mercado debido a problemas para mantener y enviar la cosecha.
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